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[최용수의 미토콘드리아 세상] 미토테라피 기반 신약 개발, 누가 주인공 될까

휴먼셀바이오 0 246

[한경 BIO Insight]


의료시장은 전통적인 합성의약품에서 단백질 기반 의약품, 항체의약품, 세포치료제, 유전자 치료제와 같은 바이오의약품으로 대체되고 있다. 현재도 수많은 바이오의약품이 임상시험 과정에서 성공과 실패를 거듭하며 질병 극복에 도전하고 있다.

불임 치료로 시작된 미토테라피
미토콘드리아는 지난 수십 년간 다양한 약물의 표적이 됐지만 미토콘드리아 자체를 치료제로 직접 사용하는 경지까지 신약 개발 역량이 올라온 건 최근의 일이다. 아직은 세계적으로 사례가 많지 않지만 질병 치료를 위한 신약 후보물질로 미토콘드리아 기반 치료제 임상을 진행 중인 사례들이 나오고 있다.

이들 미토콘드리아 치료제 유형은 체내 주입 방법에 따라 두 가지로 나뉜다. 하나는 난자 등의 세포에 미토콘드리아를 주입한 뒤 이 세포를 이식하는 방법이다. 다른 하나는 미토콘드리아 자체를 주사로 체내에 넣는 방식이다. 


초기 미토테라피 연구는 불임을 대상으로 연구가 이뤄졌다. 체외수정(IVF) 과정에서 착상과 수정이 원활히 이뤄지게 하기 위해 난자에 건강한 미토콘드리아를 삽입했던 것이다. 난임 여성의 난자를 채취한 뒤 건강한 미토콘드리아를 난자의 세포질 속으로 주입하는 방식이 그렇다. 이스라엘, 스페인, 중국 등에선 이러한 방식으로 IVF 성공률을 높이기 위한 임상이 진행 중이다. 


환자 골수에서 유래한 조혈모세포에 미토콘드리아를 이식하는 방법도 쓰인다. 이스라엘 미노비아테라퓨틱스는 미토콘드리아 유전자 손상으로 나타나는 유전성 질환인 피어슨증후군 환자 7명을 대상으로 임상 1·2상을 마쳤다.

환자의 어머니 혈액에서 분리한 미토콘드리아를 이용했다. 체외에서 환자의 조혈모 세포와 환자 어머니에서 얻어낸 건강한 미토콘드리아를 같이 배양하면 환자의 세포 안으로 건강한 미토콘드리아가 들어간다. 이렇게 정상 미토콘드리아를 획득한 환자의 조혈모 세포를 회수한 뒤 다시 환자에 주입하는 방식으로 피어슨증후군 치료가 진행됐다. 


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